Teràpia gènica

La teràpia gènica consisteix en la manipulació gènica de les cel·lules amb una finalitat terapèutica per tractar una malaltia. La teràpia gènica pretén substituir una seqüència mutant per una altra de funcional. I com podem reparar-ho?
Doncs s’ha d’utilitzar alguna de les estratègies següents:

• Estratègia ex vivo. Consisteix a extreure les cèl·lules que hem de reparar d’un pacient, reparar-les al laboratori i tornar a reimplantar-les a l’organisme de l’individu en qüestió.
• Estratègia in situ. Consisteix a introduir la recepta o gen reparador directament al mateix òrgan defectuós de l’individu.
• Estratègia in vivo. Consisteix a administrar directament al pacient la recepta o gen corrector perquè aquest arribi al punt a tractar.

Però hi ha altres problemes. D'una banda, per introduïr la informació correcta en el ADN de les cèl·lules necessitem un mètode de transport que transporte la informació fins a la seua destinació, sense que sigua destruïda o modificada durant el viatge. D'altra banda, la informació ha d'entrar-hi i ocupar el lloc el correspon. 

En aquest sentit, s’han produït i es produeixen grans avenços a nivell mundial en el sector de l’enginyeria genètica i mèdica. El 2012, uns investigadors varen estudiar l’estratègia defensiva dels bacteris per a trossejar els virus que intenten envair-los, estratègia coneguda com a CRISPR. A partir d’aquestes observacions, van aconseguir una eina d’enginyeria genètica d’enorme potencial: el CRISPR-Cas 9, que emplea enzims com a “tisores moleculars” per a “tallar i empalmar” l’ADN per llocs específics. Aquesta tècnica pot ser la nova revolució de la biotecnologia. 

Però, saps una altra informació important, el primer descobridor d'el sistema CRISPR va ser un investigador espanyol, de la universitat d'alacant. Podria ser el nou premi Nobel? Hi ha algunes persones que opinen que si. Mira ací.